지난 4월 8일 국회의원회관에서 열린 「혈우병 환자 건강권 보장 강화를 위한 건강보험제도 개선 정책 토론회」에서 한국코헴회는 신임정부의 희귀질환 지원 강화 정책을 크게 환영하며 혈우병 환자들이 직면해 있는 치료 현실 및 제도적 한계를 공유하고, 환자 중심의 치료 환경 개선책을 제언했다.
 

혈우병은 국내 환자 수가 약 2,200명인 희귀질환으로, 선천적인 혈액응고인자 결핍으로 인해 출혈 시 피가 쉽게 멎지 않는 질환이다. 특히, 중증 혈우병은 일상적 활동 중에도 반복적, 자발적 체내 출혈이 발생하여 주요 장기와 관절에서 심각한 합병증을 일으키거나 생명을 위협할 수 있는 심각한 질환으로, 환자들은 막대한 질병 부담을 지고 있다.

이번 정책 토론회는 「희귀질환관리법」 10주년과 세계 혈우인의 날(4월 17일)을 맞아, 중증 혈우병 환자들의 반복 출혈과 합병증, 치료비 부담 문제를 공론화하고, ‘출혈 걱정 없는 정상적인 삶’을 보장하는 정책 개선안을 모색하기 위해 마련됐다.

토론회를 주최한 국회 보건복지위원회 이개호 국회의원(더불어민주당)은 개회사를 통해 혈우병 환자와 그 가족들은 매 순간 일상에서 사투를 벌이고 있다며 혁신 치료제가 있음에도 제도적 장벽으로 치료를 포기하는 현실은 반드시 개선돼야 하고, 정책의 지향점은 보조적 지원을 넘어 환자들의 ‘완전한 건강권 보장’이 되어야 한다고 강조했다.

첫 번째 주제발표에 나선 박정아 인하대병원 소아청소년과 교수는 혈우병의 질환 특성과 우리나라 환자 현황과 치료 환경의 현 주소에 대해 설명했다. 특히 국제 사회와 주요 국가에서는 이미 출혈 예방을 표준 치료 목표로 설정하고 있는 반면, 국내 제도는 여전히 출혈 대응 및 생존 중심의 최소 치료 기준에 머물러 있다고 지적했다.

박 교수는 현 정부의 희귀질환 지원 강화 정책의 ‘환자 중심 지원 및 치료제 접근성 보장’ 약속에 대한 의료 현장의 높은 기대감을 강조하며, 최신 의료 발전에 따라 혈우병 환자의 치료 목표는 ‘무출혈(zero bleeding) 및 기능적 완치(functional cure)’에 기반한 ‘출혈 걱정 없는 정상적인 삶’이 되어야 한다고 피력했다.

두 번째 발표 연자로 나선 한정우 연세암병원 소아혈액종양과 교수는 ‘혈우병 환자의 질병 부담과 치료환경 개선 방안’을 주제로 발표했다. 한 교수는 혈우병의 질병 부담을 신체적·정신적·사회경제적 관점에서 설명하며, 제외국에서의 다학제 진료 사례와 함께 국내 치료환경 개선 필요성을 강조하였다.

특히, 정부와 환자, 그리고 의료진 간의 상호 신뢰 관계 구축과 선진 치료 환경 조성이 필요하며 혈우병 다학제 진료를 포함한 전문 치료 체계를 갖추고 의료적으로 충분한 약제 사용이 최우선이라고 강조했다.

이어진 패널 토론에서는 구홍회 한국혈우재단 이사가 좌장을 맡고, 환자단체, 언론, 정부 관계자가 참여해 혈우병 치료 환경의 제도적 문제와 정책 개선 방향을 중심으로 논의가 이어졌다.

혈우병 환우를 대표해 토론자로 나선 이남일 한국코헴회 사무국장은 “희귀질환 치료제의 신속한 건강보험 적용, 산정특례 제도 개선을 통한 의료비 부담 완화 정책을 지속적으로 발표하고 있는 정부의 희귀질환 지원 의지에 대해 기대감이 크다”며 ▲희귀질환 의료비 지원제도 개선 ▲식약처의 약제 허가사항에 기준한 보험급여 적용 ▲환자 등록관리 필요성 ▲혈우병 혁신 신약의 신속 등재 등 4가지 개선사항을 제언했다.

희귀질환·혈우병 전문언론 헤모필리아라이프 김승근 주필은 혈우병 환자들의 생애주기별 질병 부담을 설명하면서 “오늘날 혈우병은 출혈 예방을 핵심으로 하는 적절한 치료가 국가 제도로 뒷받침될 경우 정상적인 사회생활이 가능한 질환이 되었다”며 “혈우병 치료제의 허가-급여 범위 일치, 혈우병 혁신 치료제에 대한 신속한 급여 등 정부가 적극적 출혈 예방 치료에 투자하는 것이 곧 선제적인 국가 재원 절약 방법”이라고 강조했다.

정부 측 패널토론자로 참석한 정귀영 보건복지부 보험급여과 사무관은 희귀질환 지원 강화에 대한 정부의 정책적 의지를 강조하며 산정특례 제도 개선 등, 환자의 질병 부담을 줄이고 환자 중심으로 제도를 개선해 나가겠다고 말했으며, 이숙현 건강보험심사평가원 신약등재부장은 최근 발표된 희귀질환 치료제 신속 등재 방침에 따라 정책을 추진 중이며 환자들이 희귀질환 혁신 치료제에 접근하는 시간을 최소화하겠다는 입장을 밝혔다.

좌장을 맡아 패널 토론을 이끈 구홍회 한국혈우재단 이사는 현재 혈우병 치료 패러다임은 출혈 예방이며 최근 혁신 치료제의 발전으로 연간 출혈률 ‘0’이라는 무출혈을 목표로 하고 있음을 강조하며, 혈우병 환자들의 최종 목표인 ‘출혈로부터의 자유’ 실현에 정책 담당자 분들의 관심과 노력을 당부했다.

박한진 한국코헴회 회장은 “이재명 대통령께서 희귀질환 지원 강화를 약속한 지금, 이렇게 국회에서 대표 희귀질환으로서 지원 정책을 논의하게 되어 정말 뜻깊고 토론회를 열어주신 이개호 국회의원님께 감사드린다”며 “한국코헴회는 앞으로도 의료계와 국회, 정부와 소통하며 오늘 논의된 제도적 기준 개선, 혁신 신약의 접근성, 환우의 정상적인 삶에 대한 정책 제언들이 실현될 수 있도록 성실히 노력하겠다”고 다짐을 밝혔다.